Terapie modulatorami CFTR zasadniczo zmieniły przebieg mukowiscydozy u wielu chorych, ale nie rozwiązują wszystkich problemów związanych z leczeniem tej choroby. W opublikowanej 21 sierpnia 2026 roku w czasopiśmie Pharmaceutics pracy przeglądowej międzynarodowy zespół badaczy analizuje możliwość poł...
źródło: https://oddechzycia.pl/nauka/odkrycia/terapia-genowa-i-modulatory-cftr-razem-naukowcy-wskazuja-nowy-kierunek-leczenia-mukowiscydozy/
dodano: 27-08-2026 22:12:16
Inne znaleziska:
oddechzycia.pl
Terapia genowa mukowiscydozy: pół roku utrzymywania się transdukcji po podaniu AAV1-CFTR
Terapia genowa mukowiscydozy: pół roku utrzymywania się transdukcji po podaniu AAV1-CFTR
Pojedyncze podanie do płuc wektora AAV1 kodującego wariant Δ27–264 CFTR umożliwiło utrzymywanie się materiału wektorowego i ekspresji CFTR przez co najmniej 180 dni u młodych makaków rezus. W badaniu przedklinicznym naukowcy wykrywali genomy wektora...
oddechzycia.pl
19-08-2026 00:14:43
19-08-2026 00:14:43
oddechzycia.pl
Modulatory CFTR zmieniają nie tylko czynność płuc. Efekty terapii widać w pojedynczych komórkach dró...
Modulatory CFTR zmieniają nie tylko czynność płuc. Efekty terapii widać w pojedynczych komórkach dróg oddechowych
Terapia elexakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem (ETI) u dzieci z mukowiscydozą nie tylko poprawia parametry kliniczne związane z funkcją CFTR. Analizy pojedynczych komórek pokazują, że już po trzech miesiącach leczenia dochodzi do zmian w nabłonku...
oddechzycia.pl
20-08-2026 00:12:48
20-08-2026 00:12:48
oddechzycia.pl
Modulatory CFTR zmieniają podejście do masy ciała dzieci z mukowiscydozą. Co mówią rodzice i opiekun...
Modulatory CFTR zmieniają podejście do masy ciała dzieci z mukowiscydozą. Co mówią rodzice i opiekunowie?
Wprowadzenie modulatorów CFTR zmieniło nie tylko przebieg kliniczny mukowiscydozy, ale również wyzwania związane z żywieniem i kontrolą masy ciała. Badacze z Brigham Young University, Arkansas Children’s Northwest i Primary Children’s Hospital sprawd...
oddechzycia.pl
26-08-2026 17:42:16
26-08-2026 17:42:16
oddechzycia.pl
Modulatory ETI mogą pomagać części pacjentów z resztkową aktywnością CFTR mimo braku typowych wskaza...
Modulatory ETI mogą pomagać części pacjentów z resztkową aktywnością CFTR mimo braku typowych wskazań genotypowych
Czy możliwość odpowiedzi na modulatory CFTR można przewidywać nie tylko na podstawie konkretnego wariantu genu, lecz także na podstawie zachowanej funkcji CFTR? Niewielkie, otwarte badanie kliniczne przeprowadzone w Stanach Zjednoczonych wykazało, że...
oddechzycia.pl
02-09-2026 01:26:12
02-09-2026 01:26:12
oddechzycia.pl
Modulatory CFTR a funkcja zewnątrzwydzielnicza trzustki u dzieci z mukowiscydozą – poprawa FE-1 była...
Modulatory CFTR a funkcja zewnątrzwydzielnicza trzustki u dzieci z mukowiscydozą – poprawa FE-1 była ograniczona
W dwuośrodkowym badaniu retrospektywnym oceniono zmiany funkcji zewnątrzwydzielniczej trzustki u dzieci z mukowiscydozą leczonych wysoce skutecznymi modulatorami CFTR. Według danych przedstawionych w abstrakcie wzrost stężenia elastazy-1 w kale (FE-1...
oddechzycia.pl
11-09-2026 21:26:13
11-09-2026 21:26:13
oddechzycia.pl
Modulatory CFTR spowalniały wzrost komórek raka trzustki – wyniki badania przedklinicznego
Modulatory CFTR spowalniały wzrost komórek raka trzustki – wyniki badania przedklinicznego
Przywrócenie funkcji CFTR, zarówno poprzez ekspresję genu CFTR, jak i zastosowanie modulatorów CFTR – eleksakaftoru, tezakaftoru i iwakaftoru (ETI) – ograniczało proliferację oraz migrację komórek raka trzustki w badaniach laboratoryjnych. Autorzy pr...
oddechzycia.pl
14-09-2026 22:34:38
14-09-2026 22:34:38
oddechzycia.pl
Rusza faza 2b SPL84 w mukowiscydozie. Terapia RNA będzie badana razem z modulatorami CFTR
Rusza faza 2b SPL84 w mukowiscydozie. Terapia RNA będzie badana razem z modulatorami CFTR
SpliSense rozpoczęła fazę 2b programu klinicznego SPL84 – wziewnego oligonukleotydu antysensownego opracowywanego dla osób z mukowiscydozą posiadających wariant splicingowy 3849+10kb C→T genu CFTR. Badanie ma odpowiedzieć przede wszystkim na pytanie...
oddechzycia.pl
16-09-2026 23:27:33
16-09-2026 23:27:33
newsmed.pl
AI, roboty i terapia genowa. Młodzi naukowcy zmieniają medycynę
AI, roboty i terapia genowa. Młodzi naukowcy zmieniają medycynę
W Warszawie ruszył 11. obóz naukowy ADAMED SmartUP. 23 pasjonatów nauki z Polski i Wietnamu pracuje nad rozwiązaniami dla seniorów i osób niewidomych, bada zastosowanie terapii genowej w leczeniu raka oraz tworzy innowacje z wykorzystaniem AI i robot...
newsmed.pl
19-08-2025 23:08:10
19-08-2025 23:08:10
alertmedyczny.pl
Rewolucja w leczeniu zespołu Huntera. Pierwsza na świecie terapia genowa daje spektakularne efekty
Rewolucja w leczeniu zespołu Huntera. Pierwsza na świecie terapia genowa daje spektakularne efekty
3-letni chłopiec otrzymał pierwszą na świecie terapię genową w leczeniu zespół Huntera. To przełom w leczeniu chorób rzadkich. Artykuł Rewolucja w leczeniu zespołu Huntera. Pierwsza na świecie terapia genowa daje spektakularne efekty pochodzi z serwi...
alertmedyczny.pl
25-11-2025 08:40:15
25-11-2025 08:40:15
interia.pl
Nowa terapia genowa. Przywrócą wzrok przez odmłodzenie neuronów oka
Nowa terapia genowa. Przywrócą wzrok przez odmłodzenie neuronów oka
Firma Life Biosciences z siedzibą w Bostonie ogłosiła, że otrzymała zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na rozpoczęcie pierwszego w historii badania klinicznego terapii genowej opartej na częściowym przeprogramowaniu epigenetycznym...
interia.pl
07-02-2026 08:06:11
07-02-2026 08:06:11