Naukowcy naprawili wadliwy gen u pacjenta z ciężką chorobą płuc. Czy tak będzie wyglądać leczenie przyszłości?
Po raz pierwszy udokumentowano bezpośrednio w tkance wątroby skuteczną korekcję patogennego wariantu genu SERPINA1 u pacjenta z ciężkim niedoborem alfa-1-antytrypsyny (AATD).