Jak działa Alyftrek na F508del-CFTR? Nowe dane o wanzakaftorze i deutiwakaftorze

Inne znaleziska:

oddechzycia.pl

Wanzakaftor/tezakaftor/deutiwakaftor częściowo przywraca funkcję CFTR w hodowlach nabłonka nosa z al... Wanzakaftor/tezakaftor/deutiwakaftor częściowo przywraca funkcję CFTR w hodowlach nabłonka nosa z allelem L467F;F508del

Potrójna kombinacja wanzakaftor/tezakaftor/deutiwakaftor (VTD) częściowo przywracała funkcję CFTR w pierwotnych hodowlach ludzkiego nabłonka nosa pochodzących od osób z mukowiscydozą posiadających allel złożony L467F;F508del. W badaniu laboratoryjnym...

oddechzycia.pl

06-10-2026 03:24:33

oddechzycia.pl

Alyftrek w projekcie listy refundacyjnej od 1 października 2026 r. Ważna wiadomość dla chorych na mu... Alyftrek w projekcie listy refundacyjnej od 1 października 2026 r. Ważna wiadomość dla chorych na mukowiscydozę

Alyftrek® (wanzakaftor/tezakaftor/deutiwakaftor) znalazł się w projekcie nowego obwieszczenia Ministra Zdrowia dotyczącego wykazu leków refundowanych, który ma obowiązywać od 1 października 2026 roku. To bardzo ważna wiadomość dla środowiska chorych...

oddechzycia.pl

15-09-2026 14:58:24

oddechzycia.pl

Kto może otrzymać Alyftrek? Kryteria genetyczne, dawkowanie i badania w programie B.112 Kto może otrzymać Alyftrek? Kryteria genetyczne, dawkowanie i badania w programie B.112

Od 1 października 2026 roku w programie lekowym B.112 „Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84)” dostępne będzie leczenie wanzakaftorem, tezakaftorem i deutiwakaftorem, czyli preparatem Alyftrek. Program szczegółowo określa kryteria kwalifikac...

oddechzycia.pl

22-09-2026 15:44:24

oddechzycia.pl

Terapia genowa mukowiscydozy: pół roku utrzymywania się transdukcji po podaniu AAV1-CFTR Terapia genowa mukowiscydozy: pół roku utrzymywania się transdukcji po podaniu AAV1-CFTR

Pojedyncze podanie do płuc wektora AAV1 kodującego wariant Δ27–264 CFTR umożliwiło utrzymywanie się materiału wektorowego i ekspresji CFTR przez co najmniej 180 dni u młodych makaków rezus. W badaniu przedklinicznym naukowcy wykrywali genomy wektora...

oddechzycia.pl

19-08-2026 00:14:43

oddechzycia.pl

G551D i N1303K silniej odpowiadają na połączenie trzech klas potencjatorów CFTR G551D i N1303K silniej odpowiadają na połączenie trzech klas potencjatorów CFTR

Połączenie trzech mechanistycznie odmiennych klas potencjatorów CFTR może znacznie zwiększać funkcjonalną korekcję wybranych wariantów związanych z mukowiscydozą. W badaniu opublikowanym 14 sierpnia 2026 r. w npj Drug Discovery efekt ten wykazano m.i...

oddechzycia.pl

19-08-2026 20:25:19

oddechzycia.pl

Modulatory CFTR zmieniają nie tylko czynność płuc. Efekty terapii widać w pojedynczych komórkach dró... Modulatory CFTR zmieniają nie tylko czynność płuc. Efekty terapii widać w pojedynczych komórkach dróg oddechowych

Terapia elexakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem (ETI) u dzieci z mukowiscydozą nie tylko poprawia parametry kliniczne związane z funkcją CFTR. Analizy pojedynczych komórek pokazują, że już po trzech miesiącach leczenia dochodzi do zmian w nabłonku...

oddechzycia.pl

20-08-2026 00:12:48

oddechzycia.pl

Mukowiscydoza a mikrokrążenie oka: zmiany siatkówki, naczyniówki i choriokapilar przed i po terapii... Mukowiscydoza a mikrokrążenie oka: zmiany siatkówki, naczyniówki i choriokapilar przed i po terapii modulatorami CFTR

Dorośli z mukowiscydozą różnili się od zdrowych osób pod względem wybranych parametrów mikrokrążenia siatkówki, natomiast po 12–18 miesiącach terapii modulatorami CFTR istotne zmiany obserwowano przede wszystkim w obrębie naczyniówki i choriokapilar....

oddechzycia.pl

22-08-2026 03:58:11

oddechzycia.pl

Modulatory CFTR zmieniają podejście do masy ciała dzieci z mukowiscydozą. Co mówią rodzice i opiekun... Modulatory CFTR zmieniają podejście do masy ciała dzieci z mukowiscydozą. Co mówią rodzice i opiekunowie?

Wprowadzenie modulatorów CFTR zmieniło nie tylko przebieg kliniczny mukowiscydozy, ale również wyzwania związane z żywieniem i kontrolą masy ciała. Badacze z Brigham Young University, Arkansas Children’s Northwest i Primary Children’s Hospital sprawd...

oddechzycia.pl

26-08-2026 17:42:16

oddechzycia.pl

Terapia genowa i modulatory CFTR razem? Naukowcy wskazują nowy kierunek leczenia mukowiscydozy Terapia genowa i modulatory CFTR razem? Naukowcy wskazują nowy kierunek leczenia mukowiscydozy

Terapie modulatorami CFTR zasadniczo zmieniły przebieg mukowiscydozy u wielu chorych, ale nie rozwiązują wszystkich problemów związanych z leczeniem tej choroby. W opublikowanej 21 sierpnia 2026 roku w czasopiśmie Pharmaceutics pracy przeglądowej mię...

oddechzycia.pl

27-08-2026 22:12:16

oddechzycia.pl

Chemicznie modyfikowane tRNA przywracało funkcję CFTR w przedklinicznych modelach mukowiscydozy Chemicznie modyfikowane tRNA przywracało funkcję CFTR w przedklinicznych modelach mukowiscydozy

Zmodyfikowane chemicznie supresorowe tRNA, dostarczane za pomocą specjalnie zaprojektowanych nanocząstek lipidowych, pozwoliło na odtworzenie ekspresji i funkcji białka CFTR w kilku przedklinicznych modelach mukowiscydozy – od komórek nabłonka oskrze...

oddechzycia.pl

28-08-2026 01:27:08