Pierwsze dzieci objęte w Polsce badaniami przesiewowymi noworodków w kierunku SMA mają dziś kilka lat. Ich historie pokazują, jak wczesna diagnoza i szybkie leczenie zmieniły codzienność i rokowania w tej chorobie rzadkiej.
Pierwsze dzieci wykryte w Polsce dzięki screeningowi noworodków w kierunku SMA mają już po kilka lat. Wczesna diagnoza pozwala rozpocząć leczenie jeszcze przed wystąpieniem objawów i daje dzieciom znacznie większą szansę na osiąganie kolejnych kamien...
Łukasz Litewka był posłem, który działał przede wszystkim poza murami Sejmu. O akcjach charytatywnych i zbiórkach, którymi pomagał zwykłym ludziom, wielokrotnie było głośno. Przez lata zebrał dziesiątki milionów złotych na szczytne cele.
W leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni liczy się każdy dzień – podkreślają eksperci. Dzięki przesiewowi noworodków SMA można dziś wykryć jeszcze przed wystąpieniem objawów i rozpocząć leczenie, zanim się pojawią. W pierwszych trzech latach programu w P...
W Polsce za komuny, kiedy ruskie dociskały nas butem za swój opór i brakowało wszystkiego na półkach, ratowała nas inicjatywa zwykłych ludzi, ich zaradność, nadal niezniszczone, jak w wielu innych krajach komuny rzemiosło czy rolinictwo indywidualne....
Mówimy o nich "iPad kids", martwimy się czasem przed ekranem i zastanawiamy, co smartfony zrobiły z ich dzieciństwem. Tymczasem pierwszy polski raport poświęcony Pokoleniu Alfa pokazuje zupełnie inny obraz. Najmłodsi nie tyle buntują się przeciwko św...
Opierając się na pozytywnych wynikach pośrednich uzyskanych w badaniu klinicznym fazy I nad lekiem na rdzeniowy zanik mięśni, Biogen przechodzi do etapu badań rejestracyjnych.
SMA, ALS, NMOSD, EB: Za tymi skrótami kryją się rzadkie choroby neurologiczne i dermatologiczne. To cierpienie pacjentów, ale też nowoczesne terapie, które jeszcze kilkanaście lat temu były tylko w sferze marzeń. Dziś coraz częściej są dostępne w Pol...
Antysensowne oligonukleotydy (ASO) to jedna z najbardziej obiecujących metod terapii molekularnych w chorobach genetycznych. Największym sukcesem pozostaje leczenie SMA nusinersenem, które zmieniło perspektywę tysięcy pacjentów.
Program lekowy B.102 dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) działa w Polsce już od sześciu lat. Dzięki niemu chorzy na SMA mają dostęp do wszystkich trzech terapii: genowej, nusinersenu i rysdyplamu. Jak mówi neurolożka, prof. Barbara Stein...